Friedreich ataksisi tedavisi için kök hücre ile umut ışığı
Melbourne’de yaşayan bilim adamları, tedavisi olmayan ve sinir dejenerasyonunu yavaşlatarak erken ölüme yol açan, nadir rastlanan bir genetik hastalık olan Friedreich ataksisinin tedavisinde yeni bir umut ışığı buldu. Melbourne Üniversitesi ve Monash Tıbbi Araştırma Enstitüsü araştırmacıları, FA hastalarının cildinden pluripotent kök hücre alarak, ilaçla tedavi ve hatta doğrudan tedavi için bir umut ışığı oldular. Bu çalışma, yüzlerce Avustralyalıyı etkileyen bir hastalığın dünya çapında devam eden araştırmalarında ön planda tutuluyor
Friedreich ataksisi, genellikle gençlik yıllarında ortaya çıkıyor. Hatalı gen, sinir ve kalp hücrelerine demir dağıtımını yapacak protein düzeylerini düşürüyor ve hastalar zaman içerisinde dengelerini ve koordinasyonlarını kaybetmeye başlıyor. Sonraki yıllarda ise, kalp sorunları ve diyabet gibi hastalıkların pençesine düşüyor. Melbourne Üniversitesinden Mirella Dottori, FA hastalarının cildinden alınan indüklenmiş pluripotent kök hücreler ile yeni bir tedavi yaklaşımı sergilediklerini belirtiyor. MIMR Kök Hücre Araştırma Programı Müdürü Dr. Paul Verma da, geçtiğimiz yıl Avustralya’nın ilk iPS hücrelerini üretmişti. Dr. Dottori ve meslektaşı Dr. Alice Pebay, bu hücreleri sinir ve kalp hücrelerinin içerisine yerleştirerek, hastalığı daha iyi anlamaya çalışıyor. Araştırmacılar, çalışma kapsamında hatalı genin etkisini geriye döndürüp döndürmeyeceğini görmek amacıyla mevcut ilaçların test edilmesinde de bu kök hücrelerden yararlanabilecekler. Belki bu hücreler, hatalı geni düzelterek ve hücrelerin tekrar hastalara yerleştirilmesi ile rejeneratif tedavi olarak bile kullanılabilir. Dr. Dottori, tüm bu gelişmeleri oldukça heyecan verici buluyor. Araştırma, gençlik yıllarında FA hastası olduğunu öğrenen 32 yaşındaki Carrie Beetham için de bir umut ışığı oldu. Bakın, Beetham duygularını nasıl dile getiriyor: “Hayatımın bir kısmını tekerlekli sandalyede geçireceğimi biliyordum, fakat bunun bu kadar genç yaşta başıma geleceğinden bihaberdim. Ne olursa olsun güçlü olmalısınız ve zihninizi tüm olumsuzluklardan arındırmalısınız. Bu hastalıkla yaşarken pozitif olmak, hayattan zevk almaya çalışmak ve umudunuzu yitirmemek çok önemli”.
Friedreich ataksisi, genellikle gençlik yıllarında ortaya çıkıyor. Hatalı gen, sinir ve kalp hücrelerine demir dağıtımını yapacak protein düzeylerini düşürüyor ve hastalar zaman içerisinde dengelerini ve koordinasyonlarını kaybetmeye başlıyor. Sonraki yıllarda ise, kalp sorunları ve diyabet gibi hastalıkların pençesine düşüyor. Melbourne Üniversitesinden Mirella Dottori, FA hastalarının cildinden alınan indüklenmiş pluripotent kök hücreler ile yeni bir tedavi yaklaşımı sergilediklerini belirtiyor. MIMR Kök Hücre Araştırma Programı Müdürü Dr. Paul Verma da, geçtiğimiz yıl Avustralya’nın ilk iPS hücrelerini üretmişti. Dr. Dottori ve meslektaşı Dr. Alice Pebay, bu hücreleri sinir ve kalp hücrelerinin içerisine yerleştirerek, hastalığı daha iyi anlamaya çalışıyor. Araştırmacılar, çalışma kapsamında hatalı genin etkisini geriye döndürüp döndürmeyeceğini görmek amacıyla mevcut ilaçların test edilmesinde de bu kök hücrelerden yararlanabilecekler. Belki bu hücreler, hatalı geni düzelterek ve hücrelerin tekrar hastalara yerleştirilmesi ile rejeneratif tedavi olarak bile kullanılabilir. Dr. Dottori, tüm bu gelişmeleri oldukça heyecan verici buluyor. Araştırma, gençlik yıllarında FA hastası olduğunu öğrenen 32 yaşındaki Carrie Beetham için de bir umut ışığı oldu. Bakın, Beetham duygularını nasıl dile getiriyor: “Hayatımın bir kısmını tekerlekli sandalyede geçireceğimi biliyordum, fakat bunun bu kadar genç yaşta başıma geleceğinden bihaberdim. Ne olursa olsun güçlü olmalısınız ve zihninizi tüm olumsuzluklardan arındırmalısınız. Bu hastalıkla yaşarken pozitif olmak, hayattan zevk almaya çalışmak ve umudunuzu yitirmemek çok önemli”.
